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Primeira terapia genética para cegueira hereditária aprovada nos Estados Unidos

Primeira terapia genética para cegueira hereditária aprovada nos Estados Unidos


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FDA fala de um marco na terapia genética

Os EUA. A Food and Drug Administration (FDA) publicou recentemente um comunicado de imprensa anunciando a aprovação da terapia genética Luxturna para distúrbios oculares hereditários. A terapia destina-se a tratar crianças e adultos que sofrem de uma perda de visão herdada causada por uma mutação genética, que pode resultar em cegueira.

"Este marco demonstra o potencial da abordagem inovadora do tratamento para tratar uma ampla gama de doenças desafiadoras", entusiasmou o comissário da FDA Scott Gottlieb sobre a aprovação da terapia genética. “O culminar de décadas de pesquisa este ano levou a três aprovações de terapia genética para pacientes com doenças graves e raras. Eu acho que a terapia genética será uma pedra angular no tratamento e, talvez, na cura de muitas de nossas doenças mais devastadoras e teimosas ”, disse Gottlieb.

Um ponto de virada para novas formas de terapia

Gottlieb descreveu a aprovação da terapia genética como um ponto de virada em relação a novos tipos de terapia. "No FDA, nos concentramos em criar a estrutura política correta para se beneficiar dessa abertura científica", disse Gottlieb em um comunicado de imprensa do FDA. No próximo ano, a FDA emitirá uma série de documentos de orientação específicos para doenças para o desenvolvimento de produtos de terapia gênica, a fim de criar parâmetros modernos e mais eficientes para a avaliação e revisão de terapias gênicas.

Como funciona a nova terapia?

Terapia gênica Luxturna pode aliviar alguma forma de cegueira causada por um defeito no gene RPE65. Nos EUA, até 2.000 pessoas têm uma mutação em ambas as cópias do gene RPE65, de acordo com o FDA. Essa mutação leva a uma perda gradual da visão. Na recém-aprovada terapia gênica Luxturna, o gene RPE65 não mutado é inserido diretamente nas células da retina. A terapia cara já foi testada em mais de 70 pacientes. Ainda não está claro quanto tempo durará o efeito positivo.

A terapia genética será em breve aprovada na Europa?

O diretor do Professor do Hospital Universitário Giessen, Birgit Lorenz, é um especialista reconhecido mundialmente no diagnóstico de pacientes com mutações no RPE65. Ela elogiou a aprovação da terapia genética nos Estados Unidos como um "grande passo". Um pedido correspondente para a Europa está atualmente pendente na agência de medicamentos responsável EMA para decisão. Segundo Lorenz, a terapia não pode reviver as células sensoriais já mortas, mas pode retardar a progressão da doença.

Propagação da doença RPE65 na Alemanha

O complexo sensor de luz do olho humano é suscetível a doenças hereditárias. "São conhecidas mais de 250 desordens visuais genéticas diferentes", explica o presidente da Sociedade Alemã de Oftalmologia (DOG), Dr. med. Thomas Kohnen em um comunicado de imprensa do DOG. Felizmente, a maioria deles é rara. Segundo o DOG, existem cerca de 150 a 200 pacientes com doença RPE65 em toda a Alemanha. fp)

Informação do autor e fonte



Vídeo: Making Stem Cells from Skin. Leah Foltz. TEDxSantaBarbara (Julho 2022).


Comentários:

  1. Athmore

    Sinto muito, mas não podemos fazer nada.

  2. Keshakar

    Sua frase, simplesmente charme

  3. Akitaxe

    realmente estranho

  4. Smedley

    Sim bem!

  5. Yardane

    a peça útil



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